{药品信息}卫材新型抗癌药Halaven显著延长晚期软组织肉瘤总生存期（OS）

Halaven是halichondrin微管动力学的抑制剂，具有新的作用机制。它是蔡威发现和开发的唯一一种化疗药物，2010年首次被美国食品和药物管理局批准用于治疗转移性乳腺癌。今年1月，halaven被fda批准作为晚期脂肪肉瘤的新适应症。这一批准也标志着halaven的第二个适应症获得美国食品和药物管理局的批准，该适应症基于统计学上显著改善的总生存期(os)数据，因此halaven已成为世界上第一种可显著延长晚期脂肪肉瘤患者生存期的新型抗癌药物。目前，欧盟和日本监管机构也在审查哈拉文治疗软组织肉瘤的新适应症的应用。在美国和日本，哈拉文因软组织肉瘤被授予孤儿药地位。

研究309是一项多中心、开放标记、随机iii期研究，对452名接受标准治疗(包括蒽环类药物和至少一种其他化疗方案)的局部晚期或复发性转移性软组织肉瘤(sts，两种亚型:平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤)患者(18岁及以上)进行了研究，并评估了哈拉文与化疗药物达卡巴嗪相比的疗效和安全性。与达卡巴嗪治疗组相比， 哈拉文治疗组的总生存时间(os)显著延长(中位OS: 13.5个月vs 11.5个月，HR = 0.77，95%置信区间:0.62-0.95，p=0.0169)，达到研究的主要终点。 在研究中，halaven治疗组最常见的治疗相关不良反应(发生率≥25%)包括疲劳、中性粒细胞减少、恶心、脱发、便秘、周围神经病变、腹痛和发热，与halaven已知的副作用一致。

值得一提的是，halaven是第一个也是唯一一个在三期临床实践中显示出对晚期或复发性和转移性软组织肉瘤(sts、平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤)治疗总生存期(os)有益的单一制剂系统疗法。

软组织肉瘤(sts)是发生在全身软组织(脂肪、肌肉、神经、纤维组织和血管)的一大类恶性肿瘤的总称。据估计，美国每年约有12000例确诊病例，欧洲每年约有29000例确诊病例。根据日本厚生省进行的一项调查，日本大约有4000名患者。