2016年3月4日-美国食品和药物管理局最近表示,它拒绝了一种由ptc开发的用于治疗Duchenne肌营养不良症的药物ataluren。这个结果无疑是对ptc的严重打击。根据fda给出的理由,该药物在对比试验中未能达到理想的疗效。而这个消息也导致公司股价下跌。

此前,ptc在两项关于ataluren治疗Duchenne肌营养不良的临床研究中失败,但该公司一直试图说服美国食品和药物管理局分析现有数据,以确定ataluren治疗患者的合适亚组。现在看来,ptc的努力应该是白费了。相关行业人士指出,除非ptc进行新的三期临床研究,否则fda几乎不可能改变主意。然而,面对三期临床研究的高成本,亚特兰大能否达到预期仍是未知数。

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事实上,美国食品和药物管理局的决定对ptc的打击远远超过美国市场。随着美国食品和药物管理局最终关闭了亚特兰大,欧洲的欧洲药品管理局也可能会加大对ptc产品的审计力度。2014年,美国药品管理局批准加速批准一种ptc药物。此外,ptc已在许多欧洲国家上市,用于治疗Duchenne肌营养不良症。这条消息公布后,德国上周率先采取措施,取消了对药品价格的补贴。预计其他国家的管理部门也会采取行动。

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杜兴肌营养不良一直是各大药企眼中的雷区。Ptc并不是唯一一家在这个领域失败的生物医药公司。此前,来自biomarin的酮类药物drisapersen被fda拒绝。由另一家公司sarepta开发的Eteplirsen目前正在接受fda最严格的审查。另一方面,杜氏肌营养不良作为一种罕见的疾病,患者最初会出现运动障碍。随着疾病的发展,患者最终会死于疼痛,市场上迫切需要治疗或缓解这种疾病的药物。因此,fda对这方面的药物要求如此严格,以至于有些患者不敢相信。

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什么是杜兴肌营养不良症?

杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传病,主要发生于男孩。据统计,世界上每3500个新生儿中就有一个患有这种疾病。患者在学龄前会因骨骼肌退化而出现肌肉无力或萎缩,导致行走不便。当你7岁到12岁左右,你会完全丧失行走能力,通常会在20多岁时死于肌肉无力和肺部无力。在医学领域对这种疾病没有有效的治疗方法。杜氏肌营养不良症,一种危害人们健康的疾病。

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